srijeda, 11.02.2009.

Prochymal – čudotvorni lijek ili tek prvi korak?

Novi lijek otkriven u Americi na bazi matičnih stanica izazvao je pravu revoluciju među pacijentima u svijetu, ali i kod nas...



Pravu revoluciju u konvencionalnoj medicini izazvala je pojava novog, revolucionarnog lijeka ( neki su skloni nazvati ga čudotvornim eliksirom iako se radi o intravenskom načinu primjene ), Prochymala, odnosno prvog lijeka temeljenog na bazi matičnih stanica, nastalog genetičkom manipulacijom, iz matičnih stanica dragovoljnih donatora, a koji ima široku primjenu u medicini. Iako je lijek tek nedavno završio prvi dio eksperimentalne faze, u Americi taj lijek je već dostupan pacijentima po cijeni od dvadeset do trideset tisuća dolara, što bi kod nas prevedeno u kune značilo zaokruženu cifru od 150.000 kuna. Američka i Europska agencija za lijekove u hitnu su proceduru za registraciju uvrstile prvi lijek koji je dobiven od ljudskih matičnih stanica i koji, prema obećavajućim rezultatima kliničkih ispitivanja, daje nadu u izlječenje do sada neizlječivih bolesti. Lijek je proizvela tvrtka Osiris Therapeutics, vodeća svjetska kompanija za istraživanje matičnih stanica.



Ovaj novi, po mnogima revolucionarni lijek mogao bi biti od neprocjenjive koristi kod transplantiranih bolesnika kojima prijeti odbacivanje organa, te oboljelima od Crohnove bolesti. Lijek se ispituje i za liječenje šećerne bolesti tipa 1., ali kod pacijenata koji su pretrpjeli srčani udar, konačno ispitivanje moglo bi biti gotovo za najkasnije godinu dana. Međutim važno je naglasiti da se Prochymal već primjenjuje kod transplantiranih bolesnika koji su suočeni sa eventualnom mogućnošću odbacivanja transplanta, dok je kod transplantiranih osoba mogućnost izlječenja, odnosno spašavanja organa sa jednom ili dvije doze intravenskog ubrizgavanja jedne do dvije molekule Prochymala gotovo stopostotna, kod bolesnika sa Crohnovom bolešću to nije slučaj, budući da je ipak potrebno do kraja provesti određena ispitivanja i način primjene. Moguće izlječenje bolesti, koje su se do sada smatrale neizlječivima, potaknulo je i kronične bolesnike u Hrvatskoj da počnu razmišljati odlasku u inozemstvo na terapiju, ne čekajući da se lijek registrira kod nas. Ovaj lijek rezultat je ispitivanja dugog petnaest godina, no rezultat je više nego senzacionalan, poglavito ako se promatra iz kuta osoba koje žive sa transplantiranim organom, naime poznato je da su organi presađeni od druge osobe, bilo stradale u prometnoj nezgodi ili od nekog obiteljskog donatora, što je čest slučaj kod transplantacije bubrega, jer osoba sa jednim bubregom može voditi jednako kvalitetan život kao i osoba sa oba organa, često izloženi mogućnosti odbacivanja, zbog reakcije imunološkog sustava vlastitog organizma, upravo da ne bi došlo do odbacivanja organa ( najbolji primjer tome je slučaj poznatog hrvatskog nogometnog reprezentativca Ivana Klasnića, naime njegov prvi transplantirani organ odbačen je u začuđujuće kratkom roku, što inače nije pravilo, tu možemo smatrati da se radilo o liječničkoj pogrešci ili nepotrebnom forsiranju transplantacije a da transplantirani organ nije bio baš velikog stupnja podudarnosti sa primateljem, takav problem danas bi se izbjegao primjenom Prochymala ) pacijenti uzimaju čitav niz izuzetno jakih, takozvanih imunosupresiva ( lijekova koji se kombiniraju radi zaštite doniranog organa od odbacivanja ), koji itekako štete organizmu te slabe imunološki, obrambeni sustav bolesnika.


Imunoupresivi, poglavito do prije jednog desetljeća, odnosno prije pojave nove vrste antibiotika i nove generacije imunosupresiva, bili su uzročnici velikih problema kod pacijenata sa presađenim organom, s jedne strane održavali su transplant na životu sa druge strane ugrožavali su život pacijenta slabeći im imunološki sustav što je dovodilo do česte pojave infekcija, nerijetko sa smrtnim ishodom. Stoga je razumljivo oduševljenje sa kojim je kod osoba sa transplantiranim organom prihvaćena najava ovog revolucionarnog lijeka, pogotovo kod osoba sa transplantiranim srcem, koji su ujedno i najugroženija kategorija.

Nikakvog spora ne može biti, ukoliko se najave sa početka ovog članka obistine, radi se o pravoj revoluciju u razvoju medicine, revoluciji koja donosi spas tisućama bolesnika ovisnih o izuzetno skupim, i štetnim lijekovima koji se trenutno primjenjuju.

Ako se malo vratimo u prošlost, ne puno, tek desetak godina, vidjeti ćemo kako se transplantacijska medicina razvijala, iako se ponekad čini nedovoljno brzo, što bi moglo biti točno, poglavito ako uzmemo u obzir neophodnu, za život potrebnu terapiju hemodijalizom kod pacijenata sa insuficijentnim radom bubrega, možemo vidjeti da se ipak nešto kreće. Naime, krajem devedesetih pojavio se lijek Cell Cept, lijek iz nove generacije imunosupresiva, koji je postepeno, nažalost dosta sporo, zamijenio do tada neprikosnoveni Imuran ( lijek iz stare garde imunosupresiva, prva i druga generacija ), taj lijek nije bio dostupan i primjenjivan kod nas sve do 2001. godine, te su ga pacijenti bili prisiljeni kupovati o vlastitom trošku po mjesečnoj cijeni od 1000 njemačkih maraka u Austriji, Švicarskoj ili Njemačkoj. Cell Cept tada je bio revolucionarni lijek za pacijente sa transplantiranim organom, daleko efiikasniji, i što je strašno bitno, znatno blaži, da se tako jednostavno izrazim, od poprilično kancerogenog Imurana. U najnovije vrijeme ( posljednjih godina ) u transplantacijskoj medicini koristi se novi lijek, kod pacijenata sa većim rizikom odbacivanja organa, Prograf, znatno efikasniji od Consuprena ili Sandimuna ali i nešto opasniji sa više nuspojava prema ostalim dijelovima organizma kod pacijenta sa presađenim organom, uzimaju ga većinom pacijenti sa transplantiranim srcem.

Kao što vidite, niti jedan od ovdje navedenih lijekova nije baziran na genetičkoj manipulaciji, nije zasnovan na manipulaciji matičnim stanicama, stoga je doista sa velikom dozom optimizma dočekan Prochymal u transplantacijskoj medicini, budući da jamči izlječenje, buduči da lijek ima regeneracijska svojstva, odnosno priječi odbacivanje organa, što je kod ovakvih pacijenata i najvažnije. Međutim totalno rješenje problema pacijenata u transplantacijskoj medicini u ne tako davnoj budućnosti, jeste totalna primjena genetike u toj grani medicine. Kloniranje organa? Zašto ne.

Zadržao sam se ovdje na području koje najbolje poznajem, međutim, Prochymal je dao nadu, doduše u eksperimentalnoj fazi, sa obećavajućim rezultatima, i pacijentima sa dijabetesom, pa možemo razumjeti veliki broj poziva upućenih od strane bolesnika prema SVEUČILIŠNOJ KLINICI ZA DIJABETES, ENDOKRINOLOGIJU I BOLESTI METABOLIZMA VUK VRHOVAC u Zagrebu, na najavu novog lijeka pacijenti su doslovce zatrpali liječnike sa samo jednim pitanjem, ima li nade za nas? Osim inzulina, za dijabetičare efikasniji lijek nije poznat, međutim iz tvrtke koja je proizvela Prochymal, najavljuju da će ovaj lijek donijeti rješenje i za ovu opaku bolest od koje u Hrvatskoj boluje više od 130.000 Hrvata.

Možemo zaključiti, napokon se nešto kreće, drugim riječima rečeno, nakon niza neuspješnih pokušaja, konačno je i medicina zakoračila u 21. stoljeće, što će značiti spas za stotine tisuća bolesnika diljem svijeta.



( povodom Svjetskog dana bolesnika )